16
Dic
2007
La FDA approva il farmaco Kuvan della BIOMARIN
(letta 8291 volte)Visualizza come PDF Segnala questa notizia Stampa questa notizia
NOVATO, California, 13 dicembre 2007: La BioMarin Pharmaceutical Inc. ha annunciato oggi di aver ricevuto l´autorizzazione della Food and Drug Administration (FDA) per la commercializzazione del farmaco Kuvan, il primo farmaco specificamente approvato per il trattamento di alcune forme della fenilchetonuria (PKU).

L´approvazione del Kuvan rappresenta un´importante pietra miliare per i pazienti PKU, per le loro famiglie ed anche per la BioMarin. Noi siamo estremamente lieti di introdurre sul mercato questo farmaco che avevamo promesso non più di tre anni fa, e noi ora siamo pronti per un lancio immediato, ha detto Jean-Jacques Bienaime, CEO della BioMarin. Vogliamo ringraziare tutti i pazienti, le loro famiglie i medici, i nostri partner sociali, la FDA, e il personale della BioMarin per il loro duro lavoro e l´impegno profuso per far far sì che il Kuvan diventasse una realtà.


Le spedizioni verso le catene di distribuzione inizieranno domani e la BioMarin darà immediatamente avvio alla promozione del Kuvan.

Kuvan è indicato per ridurre il livello di fenilalanina (PHE) nel sangue in pazienti con iperfenilaninemia (HPA) responsiva alla BH4 e deve essere usata congiuntamente ad una dieta povera di fenilalanina.

Per determinare la positiva risposta al Kuvan, la dose iniziale raccomandata è di 10 mg/kg, presa una volta al giorno per un mese. Se non c´è risposta, la dose può essere aumentata a 20 mg/kg, al giorno per un mese. La dose può essere definita in un intervallo da 5 a 20 mg/kg giornalieri in pazienti che rispondono al trattamento.

Ecco alcune pagine che spiegano cos´è il Kuvan (in inglese):
http://www.kuvan.com
http://www.biomarinpharm.com

Qui potete scaricare una brochure del prodotto (attenzione è un PDF di circa 6 Mb):
Kuvan.pdf

Fonte: BioMarin



la molecola del principio attivo: sapropterina


Articoli scientifici correlati:
Efficacy of sapropterin dihydrochloride (tetrahydrobiopterin, 6R-BH4) for reduction of phenylalanine concentration in patients with phenylketonuria: a phase III randomised placebo-controlled study.


(Parole chiavi: biomarin farmaci fda kuvan ricerca )


<< Notizia precedenteNotizia successiva >>

Altre notizie di questa categoria
30/11/09Cosa accade ai soggetti PKU precocemente trattati, in età adulta ? (letta 9996 volte)
14/10/09I primi risultati sulla mappatura dei malati rari in Italia (letta 6984 volte)
28/09/09La BioMarin inizia la FASE 2 dei test sul PEG-PAL (letta 9207 volte)
28/09/09KUVAN: Disponibile anche in Italia (letta 6217 volte)
29/08/09La ricerca biomedica italiana sulle malattie rare (letta 5141 volte)
14/04/09Glicomacropeptide: Una ricerca annuncia nuove possibilità per i soggetti PKU (letta 12936 volte)
09/03/09KUVAN: le caratteristiche del prodotto in vendita (letta 7400 volte)
02/03/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (3/3) (letta 7721 volte)
21/01/09Un nuovo farmaco promette una dieta normale ai pazienti PKU (letta 8262 volte)
18/01/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (2/3) (letta 6497 volte)
16/12/08KUVAN: autorizzazione alla vendita in Europa (letta 5632 volte)
15/12/08Maratona Telethon 2008 (letta 5029 volte)
26/11/08KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (1/3) (letta 6136 volte)
24/10/08La terapia genica (letta 6471 volte)
29/09/08KUVAN: Primi passi in Europa (letta 5867 volte)
08/09/08Le malattie rare e i farmaci orfani (letta 7855 volte)
05/09/08KUVAN: Un video ne pubblicizza l'uso (letta 6401 volte)
18/06/08Studio sul trattamento dietetico di adulti con fenilchetonuria non trattata e grave disabilità (letta 10913 volte)
13/06/08Screening sulle malattie metaboliche ereditarie nei bambini (letta 5999 volte)
26/05/08La BioMarin inizia la Fase 1 degli studi clinici sul PEG-PAL (letta 4981 volte)
02/05/08Scritte le "mappe geografiche" del metabolismo umano (letta 5255 volte)
30/03/08Il Servizio Sanitario Nazionale e la PKU (letta 8464 volte)
26/03/08A Napoli, un programma di ricerca sullo screening neonatale metabolico allargato (letta 6641 volte)
04/03/08Memoria a breve termine, dopamina e fenilchetonuria (letta 12135 volte)
12/02/08Le diverse forme di iperfenilalaninemia (letta 17673 volte)
11/02/08Iperfenilalaninemia: uno studio clinico sonospettrografico del pianto neonatale (letta 7026 volte)
28/01/08Finanziaria 2008: da sangue test per 40 malattie (letta 5405 volte)
11/01/08La storia della ricerca sulla fenilchetonuria (letta 15184 volte)
09/01/08Il trattamento con sapropterina è adatta a tutti i soggetti con fenilchetonuria ? (letta 5836 volte)
08/01/08Recommendations for Dietitians: Dietary Adjustments and BH4 Responsiveness (letta 5149 volte)
19/12/07Telethon 2007: realizzati oltre 30 milioni di euro  (letta 4895 volte)
13/12/07Come si effettua lo screening: il test di Guthrie (letta 31807 volte)
28/11/07Novità sulla ricerca dalla BIOMARIN (letta 8189 volte)
14/10/07Lo screening neonatale metabolico allargato e la spettrometria di massa tandem (letta 10906 volte)

 
Accessibilità

 
Siti amici
 

PKUinfo

E' nato PKUinfo, è un sistema aperto e collaborativo per la raccolta e la pubblicazione veloce (Wiki) di informazioni sulla fenilchetonuria, che permette chiunque di aggiungere contenuti, come in un forum, ma anche di modificare ed integrare i contenuti proposti da altri utenti.


 
     



 
Sondaggio
Qual'è la tua età ?





Voti: 145 | Commenti: 0


 
Statistiche

(dal 01/12/2007)

 
Blogroll