21
Gen
2009
Un nuovo farmaco promette una dieta normale ai pazienti PKU
(letta 5818 volte)Visualizza come PDF Segnala questa notizia Stampa questa notizia
Un nuovo farmaco, sviluppato dai ricercatori della McGill University e McGill University Health Centre (MUHC) in collaborazione con lo Scripps Research Institute e la BioMarin Pharmaceutical Inc, offre la speranza di poter seguire una dieta normalmente ricca di proteine anche per i soggetti PKU. Gli studi pre-clinici sono stati pubblicati a dicembre 2008 dalla National Academy of Sciences.

Il problema è che le restrizioni introdotte dalla dieta aproteica sono estreme. Non è una scelta di un modo di vita diverso, ma è un obbligo e per tanto a volte difficile da seguire. La condizione della maggioranza di pazienti di PKU adulti, dipende dalla sensibilità della barriera sangue/cervello, e potrebbero soffrire di agorafobia, per esempio, o di altre patologie reversibili, che derivano da disturbi celebrali. Ugualmente la maggioranza di giovani che frequentano l´università ha bisogno di continuare a seguire la dieta, altrimenti avrebbero problemi di attenzione. Nelle prove cliniche vedremo come funziona sugli esseri umani. Nelle cavie da laboratorio abbiamo verificato che i livelli di fenilalanina nel sangue raggiungono i normali valori fisiologici.

Dott. Christineh Sarkissian (ricercatore associato del dipartimento di Biologia e Genetica Umana della McGill e il MUHC/Montreal Children´s Hospital Research Institute, ed autore degli studi).


Le evidenze cliniche dimostrano che anche i soggetti che hanno seguito la dieta restrittiva per molti anni, possono nuovamente avere effetti sulla salute, se in maturità, aumentano l´assunzione di proteine.

Sarkissian è pienamente fiducioso che il nuovo trattamento, sviluppato con il suo ex-supervisore ed ora collega, il Dott. Charles Scriver, Professore Emerito di Pediatria ed i loro collaboratori accademici ed industriali, renderà possibile ai pazienti PKU seguire una dieta più che normale.

Il trattamento consiste in una terapia enzimatica ed i pazienti riceveranno una volta o due a settimana una dose attraverso una iniezione, anziché seguire la dieta.

Fonte: Research Institute of the McGill University Health Centre

(Parole chiavi: PEG-PAL farmaco pku ricerca terapia )


<< Notizia precedenteNotizia successiva >>

Altre notizie di questa categoria
30/11/09Cosa accade ai soggetti PKU precocemente trattati, in età adulta ? (letta 6577 volte)
14/10/09I primi risultati sulla mappatura dei malati rari in Italia (letta 4627 volte)
28/09/09La BioMarin inizia la FASE 2 dei test sul PEG-PAL (letta 6073 volte)
28/09/09KUVAN: Disponibile anche in Italia (letta 4434 volte)
29/08/09La ricerca biomedica italiana sulle malattie rare (letta 2775 volte)
14/04/09Glicomacropeptide: Una ricerca annuncia nuove possibilità per i soggetti PKU (letta 7800 volte)
09/03/09KUVAN: le caratteristiche del prodotto in vendita (letta 4535 volte)
02/03/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (3/3) (letta 5753 volte)
18/01/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (2/3) (letta 4164 volte)
16/12/08KUVAN: autorizzazione alla vendita in Europa (letta 3039 volte)
15/12/08Maratona Telethon 2008 (letta 2987 volte)
26/11/08KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (1/3) (letta 3684 volte)
24/10/08La terapia genica (letta 3726 volte)
29/09/08KUVAN: Primi passi in Europa (letta 3520 volte)
08/09/08Le malattie rare e i farmaci orfani (letta 4817 volte)
05/09/08KUVAN: Un video ne pubblicizza l'uso (letta 3368 volte)
18/06/08Studio sul trattamento dietetico di adulti con fenilchetonuria non trattata e grave disabilità (letta 7598 volte)
13/06/08Screening sulle malattie metaboliche ereditarie nei bambini (letta 4210 volte)
26/05/08La BioMarin inizia la Fase 1 degli studi clinici sul PEG-PAL (letta 3405 volte)
02/05/08Scritte le "mappe geografiche" del metabolismo umano (letta 2945 volte)
30/03/08Il Servizio Sanitario Nazionale e la PKU (letta 5269 volte)
26/03/08A Napoli, un programma di ricerca sullo screening neonatale metabolico allargato (letta 3844 volte)
04/03/08Memoria a breve termine, dopamina e fenilchetonuria (letta 8864 volte)
12/02/08Le diverse forme di iperfenilalaninemia (letta 12247 volte)
11/02/08Iperfenilalaninemia: uno studio clinico sonospettrografico del pianto neonatale (letta 3750 volte)
28/01/08Finanziaria 2008: da sangue test per 40 malattie (letta 3101 volte)
11/01/08La storia della ricerca sulla fenilchetonuria (letta 10088 volte)
09/01/08Il trattamento con sapropterina è adatta a tutti i soggetti con fenilchetonuria ? (letta 3466 volte)
08/01/08Recommendations for Dietitians: Dietary Adjustments and BH4 Responsiveness (letta 2922 volte)
19/12/07Telethon 2007: realizzati oltre 30 milioni di euro  (letta 2802 volte)
16/12/07La FDA approva il farmaco Kuvan della BIOMARIN  (letta 6304 volte)
13/12/07Come si effettua lo screening: il test di Guthrie (letta 27182 volte)
28/11/07Novità sulla ricerca dalla BIOMARIN (letta 5959 volte)
14/10/07Lo screening neonatale metabolico allargato e la spettrometria di massa tandem (letta 7810 volte)

 
Accessibilità

 
Siti amici
 

PKUinfo

E' nato PKUinfo, è un sistema aperto e collaborativo per la raccolta e la pubblicazione veloce (Wiki) di informazioni sulla fenilchetonuria, che permette chiunque di aggiungere contenuti, come in un forum, ma anche di modificare ed integrare i contenuti proposti da altri utenti.


 
     



 
Sondaggio
Qual'è la tua età ?





Voti: 131 | Commenti: 0


 
Statistiche

(dal 01/12/2007)

 
Blogroll