28
Set
2009
La BioMarin inizia la FASE 2 dei test sul PEG-PAL
(letta 5636 volte)Visualizza come PDF Segnala questa notizia Stampa questa notizia
Il 22 settembre la BioMarin ha annunciato che il primo paziente ha iniziato la Fase 2 degli studi clinici sul PEG-PAL, per il trattamento della fenilchetonuria (PKU). I primi risultati si prevedono per entro il primo semestre 2010.
Noi rimaniamo ottimistici su questo programma e crediamo che, se approvato, PEG-PAL potrà offrire un significativo beneficio per molti pazienti PKU, specialmente quelli che non rispondono adeguatamente al Kuvan. Nella nostra visione, la struttura flessibile del protocollo della Fase 2, permetterà di trovare facilmente una dose ottimale ed una frequenza di somministrazione, almeno tollerabili in un sottogruppo della popolazione PKU. Noi siamo incoraggiati dai risultati della Fase 1, che ha permesso di ottenere riduzioni dei valori di PHE nel sangue con una dose di 0.1 mg/kg, senza particolari effetti collaterali o reazioni, come ci si sarebbe aspettato con una proteina di questa natura

ha affermato Hank Fuchs, responsabile dell´ufficio medico della BioMarin

I test clinici della Fase 2 sono saranno condotti su 35 pazienti, con dosi crescenti da 0.001 mg/kg. Inizialmente saranno otto iniezioni settimanali a dose fissa, seguite da otto settimane con ottimizzazione delle dosi e della frequenza ed un periodo aggiuntivo durante il quale le dosi potranno aumentare fino a 2.0 mg/kg/settimana.

Il principale scopo della Fase 2 è quello di valutare l´effetto del PEG-PAL sui livelli di PHE nel sangue nei soggetti PKU. L´obiettivo secondario è quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità, la risposta immune e la farmacocinetica delle iniezioni sottocutanee di diverse dosi di PEG-PAL.


(Parole chiavi: PEG-PAL biomarin ricerca terapia )


<< Notizia precedenteNotizia successiva >>

Altre notizie di questa categoria
30/11/09Cosa accade ai soggetti PKU precocemente trattati, in età adulta ? (letta 6078 volte)
14/10/09I primi risultati sulla mappatura dei malati rari in Italia (letta 4312 volte)
28/09/09KUVAN: Disponibile anche in Italia (letta 4156 volte)
29/08/09La ricerca biomedica italiana sulle malattie rare (letta 2488 volte)
14/04/09Glicomacropeptide: Una ricerca annuncia nuove possibilità per i soggetti PKU (letta 7294 volte)
09/03/09KUVAN: le caratteristiche del prodotto in vendita (letta 4129 volte)
02/03/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (3/3) (letta 5457 volte)
21/01/09Un nuovo farmaco promette una dieta normale ai pazienti PKU (letta 5531 volte)
18/01/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (2/3) (letta 3828 volte)
16/12/08KUVAN: autorizzazione alla vendita in Europa (letta 2777 volte)
15/12/08Maratona Telethon 2008 (letta 2738 volte)
26/11/08KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (1/3) (letta 3444 volte)
24/10/08La terapia genica (letta 3282 volte)
29/09/08KUVAN: Primi passi in Europa (letta 3207 volte)
08/09/08Le malattie rare e i farmaci orfani (letta 4418 volte)
05/09/08KUVAN: Un video ne pubblicizza l'uso (letta 3074 volte)
18/06/08Studio sul trattamento dietetico di adulti con fenilchetonuria non trattata e grave disabilità (letta 6826 volte)
13/06/08Screening sulle malattie metaboliche ereditarie nei bambini (letta 3847 volte)
26/05/08La BioMarin inizia la Fase 1 degli studi clinici sul PEG-PAL (letta 3187 volte)
02/05/08Scritte le "mappe geografiche" del metabolismo umano (letta 2724 volte)
30/03/08Il Servizio Sanitario Nazionale e la PKU (letta 4968 volte)
26/03/08A Napoli, un programma di ricerca sullo screening neonatale metabolico allargato (letta 3552 volte)
04/03/08Memoria a breve termine, dopamina e fenilchetonuria (letta 8216 volte)
12/02/08Le diverse forme di iperfenilalaninemia (letta 11471 volte)
11/02/08Iperfenilalaninemia: uno studio clinico sonospettrografico del pianto neonatale (letta 3476 volte)
28/01/08Finanziaria 2008: da sangue test per 40 malattie (letta 2839 volte)
11/01/08La storia della ricerca sulla fenilchetonuria (letta 9295 volte)
09/01/08Il trattamento con sapropterina è adatta a tutti i soggetti con fenilchetonuria ? (letta 3235 volte)
08/01/08Recommendations for Dietitians: Dietary Adjustments and BH4 Responsiveness (letta 2692 volte)
19/12/07Telethon 2007: realizzati oltre 30 milioni di euro  (letta 2605 volte)
16/12/07La FDA approva il farmaco Kuvan della BIOMARIN  (letta 5888 volte)
13/12/07Come si effettua lo screening: il test di Guthrie (letta 26251 volte)
28/11/07Novità sulla ricerca dalla BIOMARIN (letta 5473 volte)
14/10/07Lo screening neonatale metabolico allargato e la spettrometria di massa tandem (letta 7361 volte)

 
Accessibilità

 
Siti amici
 

PKUinfo

E' nato PKUinfo, è un sistema aperto e collaborativo per la raccolta e la pubblicazione veloce (Wiki) di informazioni sulla fenilchetonuria, che permette chiunque di aggiungere contenuti, come in un forum, ma anche di modificare ed integrare i contenuti proposti da altri utenti.


 
     



 
Sondaggio
Qual'è la tua età ?





Voti: 127 | Commenti: 0


 
Statistiche

(dal 01/12/2007)

 
Blogroll