| La BioMarin ha chiesto la sperimentazione per la PEG-PAL nel trattamento della fenilchetonuria NOVATO, California - 27/11/2007 - La casa farmaceutica BioMarin ha annunciato oggi di aver presentato presso l´Ufficio di controllo Farmaceutico ed Alimentare Americano (FDA - Food and Drug Administration) la richiesta di una nuova sperimentazione per la PEG-PAL (Éthylène Poly Gaz ammoniac Glycol-Phenylalanine Lyase), precedentemente noto come Phenylase, per il trattamento della fenilchetonuria (PKU). La società si aspetta di iniziare lo studio clinico della PEG-PAL sui pazienti affetti da PKU nel primo trimestre del 2008.
´Chiedere questa sperimentazione è una importante pietra miliare nell´avanzamento del nostro programma sulla PEG-PAL ed il nostro complessivo impegno a sostegno della comunità di persone affette da PKU´, ha detto Jean-Jacques Bienaime, CEO della BioMarin. ´Con l´approssimarsi della data di ingresso del Kuvan e con la richiesta di sperimentazione della PEG-PAL, stiamo continuando il nostro cammino, fornendo ai pazienti affetti da PKU nuove importanti opzioni di trattamento´. La I Fase di studio valuterà la sicurezza e la farmacocinetica di singole inizioni di PEG-PAL in circa 35 pazienti affetti da PKU durante una sequenza di dosi crescenti. Ai pazienti della I Fase di studio sarà offerto di continuare con la II Fase di studio che valuterà la sicurezza e l´efficacia delle iniezioni settimanali per otto settimane, seguite da un periodo di valutazione delle dosi. Il dati pre-clinici hanno dimostrato che la PEG-PAL somministrata con iniezioni sottocutanee una volta alla settimana in topi affetti da PKU, ha dato luogo ad un sostenuto calo del livello di fenilalanina (PHE) nel sangue nelle docici settimane di studio e hanno mostrato anche elevate riduzioni dei livelli di PHE nei primati.
BioMarin Files Investigational New Drug Application for PEG-PAL for the Treatment of PKU NOVATO, Calif., Nov. 27 - PRNewswire-FirstCall - BioMarin Pharmaceutical Inc. announced today that it has filed an investigational new drug application (IND) with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for PEG-PAL (Poly Ethylene Glycol-Phenylalanine Ammonia Lyase), formerly known as Phenylase(TM), for the treatment of phenylketonuria (PKU). The company expects to initiate a clinical study of PEG-PAL in PKU patients in the first quarter of 2008. Filing this IND is a notable milestone in the advancement of our PEG-PAL program and our overall commitment to support the PKU community´, said Jean-Jacques Bienaime, Chief Executive Officer of BioMarin. ´With the Kuvan action date quickly approaching and the completion of the PEG-PAL IND filing, we are continuing our progress towards providing PKU patients with important new treatment options. The Phase I study will assess the safety and pharmacokinetics of single injections of PEG-PAL in approximately 35 PKU patients in a series of escalating dose cohorts. The patients in the Phase 1 study will be offered continuation into a Phase 2 study that will evaluate the safety and efficacy of weekly injections for eight weeks followed by a dose titration period. Preclinical data has demonstrated that PEG-PAL administered subcutaneously once weekly to PKU mice resulted in a sustained decrease in blood phenylalanine (Phe) levels in a twelve week study and has also shown potent Phe level reductions in primates. |