07 Novembre 2007 - Il Servizio Sanitario Nazionale nel nostro Paese rimborsa 39 farmaci orfani. La notizia è stata diffusa nel corso di un convegno promosso dall´Istituto Superiore di Sanita´ (Iss). Il farmaco orfano è quel prodotto che potenzialmente è utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo. Una malattia si definisce rara, in Europa, se colpisce non piu di cinque persone su una popolazione di diecimila cittadini. Si definisce, quindi, farmaco orfano perché manca l´interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire su un farmaco destinato a pochi pazienti nonostante il farmaco risponda ad un bisogno di salute pubblica: il farmaco è allora senza sponsor, cioè orfano. Secondo la normativa europea (Regolamento CE N.141/2000 (PDF - 119 Kb) del Parlamento Europeo e del Consiglio d´Europa) i criteri per definire un medicinale orfano sono:
L´impegno economico per la commercializzazione di questi farmaci, essendo importante e rischioso, deve allora essere incoraggiato da leggi specifiche. Al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, sono state adottate le seguenti azioni:
Incoraggiare e facilitare la ricerca e lo sviluppo sui farmaci orfani risponde a un´esigenza etica. A differenza di altri Paesi nell´Unione Europea dove il rimborso è di circa il 50%, l´Italia è oggi l´unico Paese al mondo che rimborsa del tutto questo tipo di trattamento piuttosto caro. I farmaci orfani in Europa sono 51, numero che nei prossimi anni dovrebbe arrivare a 70. In Italia sono rimborsati 21 farmaci orfani, i restanti vengono rimborsati medianti fondi resi disponibili dall´AIFA, Agenzia Italiana del Farmaco, per un costo totale di circa 6 milioni di euro. Intanto a cura dell´Iss, in via sperimentale è partito un registro contenente dati sui pazienti in cura e sul decorso dei trattamenti, ancora sperimentali. ´Il lavoro dei registri, che sono ancora sperimentali, sara´ importantissimo - ha affermato Pietro Folino Gallo dell´Aifa – perché al momento attuale e´ ancora molto difficile stimare quanti sono i pazienti che hanno bisogno di questi farmaci´. Fonti: Istituto Superiore di Sanita´ www.farmacia.it orpha.net |