| Il 20/05/2008, a Novato, in California, la casa farmaceutica BioMarin, ha annunciato che il primo paziente ha iniziato la Fase 1 dei test clinici sulla PEG-PAL (PEGylated recombinant Phenylalanine Ammonia Liase) che si concluderanno nell´ultimo quadrimestre del 2008. La BioMarin č impegnata su vari fronti nelle ricerche per una cura alla PKU (anche con il Kuvan) ed in particolare, ritiene che il PEG-PAL abbia forti potenzialitą per abbassare i livelli di fenilalanina nel sangue anche in quei pazienti che non rispondono al Kuvan, ha affermato Jean-Jacques Bienaime, CEO della BioMarin. Risultati pre-clinici positivi sono stati osservati in alcuni topi di laboratorio e la BioMarin spera di ottenere gli stessi risultati anche negli umani. La Fase 1 dei test clinici sarą condotto su circa 35 pazienti PKU, a cui saranno somministrate 7 dosi crescenti (da 0.001 a 1.0 mg/kg) con un periodo di osservazione dopo ogni dose di circa 6 settimane. L´obiettivo primario č quello di verificare la sicurezza e la tollerabilitą delle singole iniezioni sottocutanee di PEG-PAL nei soggetti con PKU. Il secondo obiettivo č quello di valutare la farmacocinetica di singole iniezioni sottocutanee di PEG-PAL somministrate a dosi crescenti e valutare l´effetto del PEG-PAL sulla concentrazione di fenilalanina nel sangue dei soggetti con PKU. Fonte: BioMarin |