09
Gen
2008
Il trattamento con sapropterina è adatta a tutti i soggetti con fenilchetonuria ?
(letta 3557 volte)Visualizza come PDF Segnala questa notizia Stampa questa notizia
Vi riporto un estratto di un articolo pubblicato da National Center for Biotechnology Information, RMIT University, Discipline of Pharmaceutical Sciences, School of Medical Sciences, Bundoora, Victoria 3083, Australia

Durante la fase I dello studio, il 20% dei soggetti con fenilchetonuria (96 su 485) ha risposto con una riduzione maggiore o uguale al 30% del livello di fenilalanina nel sangue, sin dall´ottavo giorno di trattamento con la sapropterina.
Alcuni dei soggetti che hanno dato risposta positiva, sono stati avviati alla III fase di studio. I soggetti con la fenilchetonuria (divisi casualmente), sono stati trattati con una dose giornaliera di sapropterina pari a 10 mg/kg (41 persone) o con un placebo (47 persone) per 6 settimane, mantenendo la normale dieta. Il primo risultato ottenuto è stata la variazione media rispetto al livello di fenilalanina dopo 6 settimane e in particolare si è avuta una riduzione di 3.877 mg/dl nei soggetti trattati con sapropterina e di 0.047 mg/dl nel gruppo trattato con il placebo. Quindi, nel 20% dei soggetti con fenilchetonuria che hanno risposto al trattamento con sapropterina, si è avuta una riduzione del livelo di fenilalanina dopo 6 settimane di trattamento. In conclusione, la sapropterina effettivamente riduce il livello di fenilalanina nel sangue ina una piccola proporione dei soggetti affetti da fenilchetonuria.

Il testo originale dell´articolo:
Is sapropterin treatment suitable for all subjects with phenylketonuria? In a Phase I study, 20% of subjects with phenylketonuria (96/485) responded with a >/= 30% reduction in blood phenylalanine at day 8 of treatment with sapropterin. Subsequently, some of the responders from this study were enrolled in a Phase III study. The subjects with phenylketonuria were randomised to sapropterin 10 mg/kg/day (n = 41) or placebo (n = 47) for 6 weeks and continued their usual diet. The primary end point was the mean change from baseline in phenylalanine level after 6 weeks and there was a reduction of 235 mumol/l in the sapropterin group compared with 2.9 mumol/l in the placebo group. Thus, in the 20% of subjects with phenylketonuria that responded to a trial treatment with sapropterin, there were reduced mean blood phenylalanine levels over 6 weeks of treatment. In summary, sapropterin effectively reduces blood phenylalanine levels in a small proportion of subjects with phenylketonuria.


Fonte: National Center for Biotechnology Information

(Parole chiavi: ricerca sapropterina )


<< Notizia precedenteNotizia successiva >>

Altre notizie di questa categoria
30/11/09Cosa accade ai soggetti PKU precocemente trattati, in età adulta ? (letta 6949 volte)
14/10/09I primi risultati sulla mappatura dei malati rari in Italia (letta 4824 volte)
28/09/09La BioMarin inizia la FASE 2 dei test sul PEG-PAL (letta 6471 volte)
28/09/09KUVAN: Disponibile anche in Italia (letta 4632 volte)
29/08/09La ricerca biomedica italiana sulle malattie rare (letta 2979 volte)
14/04/09Glicomacropeptide: Una ricerca annuncia nuove possibilità per i soggetti PKU (letta 8106 volte)
09/03/09KUVAN: le caratteristiche del prodotto in vendita (letta 4784 volte)
02/03/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (3/3) (letta 6040 volte)
21/01/09Un nuovo farmaco promette una dieta normale ai pazienti PKU (letta 5993 volte)
18/01/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (2/3) (letta 4379 volte)
16/12/08KUVAN: autorizzazione alla vendita in Europa (letta 3217 volte)
15/12/08Maratona Telethon 2008 (letta 3147 volte)
26/11/08KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (1/3) (letta 3856 volte)
24/10/08La terapia genica (letta 4108 volte)
29/09/08KUVAN: Primi passi in Europa (letta 3688 volte)
08/09/08Le malattie rare e i farmaci orfani (letta 5097 volte)
05/09/08KUVAN: Un video ne pubblicizza l'uso (letta 3545 volte)
18/06/08Studio sul trattamento dietetico di adulti con fenilchetonuria non trattata e grave disabilità (letta 8075 volte)
13/06/08Screening sulle malattie metaboliche ereditarie nei bambini (letta 4405 volte)
26/05/08La BioMarin inizia la Fase 1 degli studi clinici sul PEG-PAL (letta 3515 volte)
02/05/08Scritte le "mappe geografiche" del metabolismo umano (letta 3086 volte)
30/03/08Il Servizio Sanitario Nazionale e la PKU (letta 5403 volte)
26/03/08A Napoli, un programma di ricerca sullo screening neonatale metabolico allargato (letta 3970 volte)
04/03/08Memoria a breve termine, dopamina e fenilchetonuria (letta 9285 volte)
12/02/08Le diverse forme di iperfenilalaninemia (letta 12887 volte)
11/02/08Iperfenilalaninemia: uno studio clinico sonospettrografico del pianto neonatale (letta 3900 volte)
28/01/08Finanziaria 2008: da sangue test per 40 malattie (letta 3275 volte)
11/01/08La storia della ricerca sulla fenilchetonuria (letta 10608 volte)
08/01/08Recommendations for Dietitians: Dietary Adjustments and BH4 Responsiveness (letta 3072 volte)
19/12/07Telethon 2007: realizzati oltre 30 milioni di euro  (letta 2899 volte)
16/12/07La FDA approva il farmaco Kuvan della BIOMARIN  (letta 6507 volte)
13/12/07Come si effettua lo screening: il test di Guthrie (letta 27975 volte)
28/11/07Novità sulla ricerca dalla BIOMARIN (letta 6259 volte)
14/10/07Lo screening neonatale metabolico allargato e la spettrometria di massa tandem (letta 8027 volte)

 
Accessibilità

 
Siti amici
 

PKUinfo

E' nato PKUinfo, è un sistema aperto e collaborativo per la raccolta e la pubblicazione veloce (Wiki) di informazioni sulla fenilchetonuria, che permette chiunque di aggiungere contenuti, come in un forum, ma anche di modificare ed integrare i contenuti proposti da altri utenti.


 
     



 
Sondaggio
Qual'è la tua età ?





Voti: 131 | Commenti: 0


 
Statistiche

(dal 01/12/2007)

 
Blogroll