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National PKU News, a partire dalla Primavera/Estate 2008, sono apparsi una serie di articoli che affrontano alcuni aspetti interessanti relativi alla sicurezza e all´efficacia del farmaco
Kuvan. Di seguito vi propongo una sintesi delle parti che ritengo più indicative pubblicate in un editoriale, riservandomi di approfondire a breve la questione con la traduzione completa degli articoli successivi.
(estratto dell´Editoriale di Virginia Schuett)È facile capire perché le persone affette da fenilchetonuria siano interessate al Kuvan, ma è pur corretto e responsabile tracciare un quadro realistico della sicurezza e dell´efficacia del prodotto.
Se si prova a leggere i documenti (parecchie centinaia di pagine) con cui la
FDA ha approvato il farmaco Kuvan, (
http://www.fda.gov/cder/foi/nda/2007/022181TOC.htm), molte cose sembrano essere chiare.
Innanzitutto, anche ripetutamente, la relazione della FDA afferma chiaramente che il
Kuvan può essere usato con il scopo di ´
ridurre i livelli´ di fenilalanina nel sangue: quindi se qualcuno, vuole far passare l´idea che il Kuvan permetta di liberalizzare la dieta, sta interpretando erroneamente i risultati che la FDA ha ricavato dai dati che le sono stati forniti.
Il rapporto della FDA, che presenta molti dati tecnici e analisi, ma contiene comunque delle relazioni facilmente comprensibili, richiede alla casa farmaceutica BioMarin una serie di “
test post vendita” (dopo aver comunque approvato il farmaco), in quanto mancanti nei dati delle prove cliniche prodotti.
In particolare, nel rapporto della FDA, sono evidenziate 4 criticità:
- I test non sono stati effettuati su pazienti con età minore di 4 anni;
- La durata dei test non adatta a valutare l´esposizione ad un farmaco di cui si prevede la somministrazione a vita;
- Non è stato effettuato alcuno studio sulle conseguenze neurocognitive;
- Non è stato effettuato alcuno studio per stimare gli effetti sulla crescita e lo sviluppo.
C´è da chiedersi come mai il farmaco sia stato approvato così velocemente, nonostante i fatti evidenziati e senza che siano stati svolti studi a lungo termine per la verifica dell´efficacia e della sicurezza, soprattutto nei bambini.
Fonte:
National PKU News Continua con la
seconda parte(
Parole chiavi: biomarin farmaci kuvan ricerca sicurezza )
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