26
Nov
2008
KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (1/3)
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Sul magazine online National PKU News, a partire dalla Primavera/Estate 2008, sono apparsi una serie di articoli che affrontano alcuni aspetti interessanti relativi alla sicurezza e all´efficacia del farmaco Kuvan. Di seguito vi propongo una sintesi delle parti che ritengo più indicative pubblicate in un editoriale, riservandomi di approfondire a breve la questione con la traduzione completa degli articoli successivi.
(estratto dell´Editoriale di Virginia Schuett)

È facile capire perché le persone affette da fenilchetonuria siano interessate al Kuvan, ma è pur corretto e responsabile tracciare un quadro realistico della sicurezza e dell´efficacia del prodotto.

Se si prova a leggere i documenti (parecchie centinaia di pagine) con cui la FDA ha approvato il farmaco Kuvan, (http://www.fda.gov/cder/foi/nda/2007/022181TOC.htm), molte cose sembrano essere chiare.

Innanzitutto, anche ripetutamente, la relazione della FDA afferma chiaramente che il Kuvan può essere usato con il scopo di ´ridurre i livelli´ di fenilalanina nel sangue: quindi se qualcuno, vuole far passare l´idea che il Kuvan permetta di liberalizzare la dieta, sta interpretando erroneamente i risultati che la FDA ha ricavato dai dati che le sono stati forniti.

Il rapporto della FDA, che presenta molti dati tecnici e analisi, ma contiene comunque delle relazioni facilmente comprensibili, richiede alla casa farmaceutica BioMarin una serie di “test post vendita” (dopo aver comunque approvato il farmaco), in quanto mancanti nei dati delle prove cliniche prodotti.

In particolare, nel rapporto della FDA, sono evidenziate 4 criticità:
  • I test non sono stati effettuati su pazienti con età minore di 4 anni;

  • La durata dei test non adatta a valutare l´esposizione ad un farmaco di cui si prevede la somministrazione a vita;

  • Non è stato effettuato alcuno studio sulle conseguenze neurocognitive;

  • Non è stato effettuato alcuno studio per stimare gli effetti sulla crescita e lo sviluppo.


C´è da chiedersi come mai il farmaco sia stato approvato così velocemente, nonostante i fatti evidenziati e senza che siano stati svolti studi a lungo termine per la verifica dell´efficacia e della sicurezza, soprattutto nei bambini.

Fonte: National PKU News

Continua con la seconda parte

(Parole chiavi: biomarin farmaci kuvan ricerca sicurezza )


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