26
Nov
2008
KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (1/3)
(letta 3443 volte)Visualizza come PDF Segnala questa notizia Stampa questa notizia
Sul magazine online National PKU News, a partire dalla Primavera/Estate 2008, sono apparsi una serie di articoli che affrontano alcuni aspetti interessanti relativi alla sicurezza e all´efficacia del farmaco Kuvan. Di seguito vi propongo una sintesi delle parti che ritengo più indicative pubblicate in un editoriale, riservandomi di approfondire a breve la questione con la traduzione completa degli articoli successivi.
(estratto dell´Editoriale di Virginia Schuett)

È facile capire perché le persone affette da fenilchetonuria siano interessate al Kuvan, ma è pur corretto e responsabile tracciare un quadro realistico della sicurezza e dell´efficacia del prodotto.

Se si prova a leggere i documenti (parecchie centinaia di pagine) con cui la FDA ha approvato il farmaco Kuvan, (http://www.fda.gov/cder/foi/nda/2007/022181TOC.htm), molte cose sembrano essere chiare.

Innanzitutto, anche ripetutamente, la relazione della FDA afferma chiaramente che il Kuvan può essere usato con il scopo di ´ridurre i livelli´ di fenilalanina nel sangue: quindi se qualcuno, vuole far passare l´idea che il Kuvan permetta di liberalizzare la dieta, sta interpretando erroneamente i risultati che la FDA ha ricavato dai dati che le sono stati forniti.

Il rapporto della FDA, che presenta molti dati tecnici e analisi, ma contiene comunque delle relazioni facilmente comprensibili, richiede alla casa farmaceutica BioMarin una serie di “test post vendita” (dopo aver comunque approvato il farmaco), in quanto mancanti nei dati delle prove cliniche prodotti.

In particolare, nel rapporto della FDA, sono evidenziate 4 criticità:
  • I test non sono stati effettuati su pazienti con età minore di 4 anni;

  • La durata dei test non adatta a valutare l´esposizione ad un farmaco di cui si prevede la somministrazione a vita;

  • Non è stato effettuato alcuno studio sulle conseguenze neurocognitive;

  • Non è stato effettuato alcuno studio per stimare gli effetti sulla crescita e lo sviluppo.


C´è da chiedersi come mai il farmaco sia stato approvato così velocemente, nonostante i fatti evidenziati e senza che siano stati svolti studi a lungo termine per la verifica dell´efficacia e della sicurezza, soprattutto nei bambini.

Fonte: National PKU News

Continua con la seconda parte

(Parole chiavi: biomarin farmaci kuvan ricerca sicurezza )


<< Notizia precedenteNotizia successiva >>

Altre notizie di questa categoria
30/11/09Cosa accade ai soggetti PKU precocemente trattati, in età adulta ? (letta 6078 volte)
14/10/09I primi risultati sulla mappatura dei malati rari in Italia (letta 4312 volte)
28/09/09La BioMarin inizia la FASE 2 dei test sul PEG-PAL (letta 5636 volte)
28/09/09KUVAN: Disponibile anche in Italia (letta 4156 volte)
29/08/09La ricerca biomedica italiana sulle malattie rare (letta 2487 volte)
14/04/09Glicomacropeptide: Una ricerca annuncia nuove possibilità per i soggetti PKU (letta 7293 volte)
09/03/09KUVAN: le caratteristiche del prodotto in vendita (letta 4129 volte)
02/03/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (3/3) (letta 5457 volte)
21/01/09Un nuovo farmaco promette una dieta normale ai pazienti PKU (letta 5530 volte)
18/01/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (2/3) (letta 3828 volte)
16/12/08KUVAN: autorizzazione alla vendita in Europa (letta 2776 volte)
15/12/08Maratona Telethon 2008 (letta 2737 volte)
24/10/08La terapia genica (letta 3282 volte)
29/09/08KUVAN: Primi passi in Europa (letta 3207 volte)
08/09/08Le malattie rare e i farmaci orfani (letta 4418 volte)
05/09/08KUVAN: Un video ne pubblicizza l'uso (letta 3074 volte)
18/06/08Studio sul trattamento dietetico di adulti con fenilchetonuria non trattata e grave disabilità (letta 6826 volte)
13/06/08Screening sulle malattie metaboliche ereditarie nei bambini (letta 3847 volte)
26/05/08La BioMarin inizia la Fase 1 degli studi clinici sul PEG-PAL (letta 3187 volte)
02/05/08Scritte le "mappe geografiche" del metabolismo umano (letta 2724 volte)
30/03/08Il Servizio Sanitario Nazionale e la PKU (letta 4967 volte)
26/03/08A Napoli, un programma di ricerca sullo screening neonatale metabolico allargato (letta 3551 volte)
04/03/08Memoria a breve termine, dopamina e fenilchetonuria (letta 8215 volte)
12/02/08Le diverse forme di iperfenilalaninemia (letta 11471 volte)
11/02/08Iperfenilalaninemia: uno studio clinico sonospettrografico del pianto neonatale (letta 3475 volte)
28/01/08Finanziaria 2008: da sangue test per 40 malattie (letta 2839 volte)
11/01/08La storia della ricerca sulla fenilchetonuria (letta 9294 volte)
09/01/08Il trattamento con sapropterina è adatta a tutti i soggetti con fenilchetonuria ? (letta 3235 volte)
08/01/08Recommendations for Dietitians: Dietary Adjustments and BH4 Responsiveness (letta 2692 volte)
19/12/07Telethon 2007: realizzati oltre 30 milioni di euro  (letta 2604 volte)
16/12/07La FDA approva il farmaco Kuvan della BIOMARIN  (letta 5888 volte)
13/12/07Come si effettua lo screening: il test di Guthrie (letta 26251 volte)
28/11/07Novità sulla ricerca dalla BIOMARIN (letta 5473 volte)
14/10/07Lo screening neonatale metabolico allargato e la spettrometria di massa tandem (letta 7360 volte)

 
Accessibilità

 
Siti amici
 

PKUinfo

E' nato PKUinfo, è un sistema aperto e collaborativo per la raccolta e la pubblicazione veloce (Wiki) di informazioni sulla fenilchetonuria, che permette chiunque di aggiungere contenuti, come in un forum, ma anche di modificare ed integrare i contenuti proposti da altri utenti.


 
     



 
Sondaggio
Qual'è la tua età ?





Voti: 127 | Commenti: 0


 
Statistiche

(dal 01/12/2007)

 
Blogroll