28
Nov
2007
Novità sulla ricerca dalla BIOMARIN
(letta 8189 volte)Visualizza come PDF Segnala questa notizia Stampa questa notizia
La BioMarin ha chiesto la sperimentazione per la PEG-PAL nel trattamento della fenilchetonuria
NOVATO, California - 27/11/2007 - La casa farmaceutica BioMarin ha annunciato oggi di aver presentato presso l´Ufficio di controllo Farmaceutico ed Alimentare Americano (FDA - Food and Drug Administration) la richiesta di una nuova sperimentazione per la PEG-PAL (Éthylène Poly Gaz ammoniac Glycol-Phenylalanine Lyase), precedentemente noto come Phenylase, per il trattamento della fenilchetonuria (PKU). La società si aspetta di iniziare lo studio clinico della PEG-PAL sui pazienti affetti da PKU nel primo trimestre del 2008.

(Traduzione non ufficiale)


´Chiedere questa sperimentazione è una importante pietra miliare nell´avanzamento del nostro programma sulla PEG-PAL ed il nostro complessivo impegno a sostegno della comunità di persone affette da PKU´, ha detto Jean-Jacques Bienaime, CEO della BioMarin. ´Con l´approssimarsi della data di ingresso del Kuvan e con la richiesta di sperimentazione della PEG-PAL, stiamo continuando il nostro cammino, fornendo ai pazienti affetti da PKU nuove importanti opzioni di trattamento´.

La I Fase di studio valuterà la sicurezza e la farmacocinetica di singole inizioni di PEG-PAL in circa 35 pazienti affetti da PKU durante una sequenza di dosi crescenti. Ai pazienti della I Fase di studio sarà offerto di continuare con la II Fase di studio che valuterà la sicurezza e l´efficacia delle iniezioni settimanali per otto settimane, seguite da un periodo di valutazione delle dosi. Il dati pre-clinici hanno dimostrato che la PEG-PAL somministrata con iniezioni sottocutanee una volta alla settimana in topi affetti da PKU, ha dato luogo ad un sostenuto calo del livello di fenilalanina (PHE) nel sangue nelle docici settimane di studio e hanno mostrato anche elevate riduzioni dei livelli di PHE nei primati.


(Testo originale in inglese)

BioMarin Files Investigational New Drug Application for PEG-PAL for the Treatment of PKU

NOVATO, Calif., Nov. 27 - PRNewswire-FirstCall - BioMarin Pharmaceutical Inc. announced today that it has filed an investigational new drug application (IND) with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for PEG-PAL (Poly Ethylene Glycol-Phenylalanine Ammonia Lyase), formerly known as Phenylase(TM), for the treatment of phenylketonuria (PKU). The company expects to initiate a clinical study of PEG-PAL in PKU patients in the first quarter of 2008.

Filing this IND is a notable milestone in the advancement of our PEG-PAL program and our overall commitment to support the PKU community´, said Jean-Jacques Bienaime, Chief Executive Officer of BioMarin. ´With the Kuvan action date quickly approaching and the completion of the PEG-PAL IND filing, we are continuing our progress towards providing PKU patients with important new treatment options.

The Phase I study will assess the safety and pharmacokinetics of single injections of PEG-PAL in approximately 35 PKU patients in a series of escalating dose cohorts. The patients in the Phase 1 study will be offered continuation into a Phase 2 study that will evaluate the safety and efficacy of weekly injections for eight weeks followed by a dose titration period. Preclinical data has demonstrated that PEG-PAL administered subcutaneously once weekly to PKU mice resulted in a sustained decrease in blood phenylalanine (Phe) levels in a twelve week study and has also shown potent Phe level reductions in primates.

(Parole chiavi: biomarin ricerca )


<< Notizia precedenteNotizia successiva >>

Altre notizie di questa categoria
30/11/09Cosa accade ai soggetti PKU precocemente trattati, in età adulta ? (letta 9996 volte)
14/10/09I primi risultati sulla mappatura dei malati rari in Italia (letta 6985 volte)
28/09/09La BioMarin inizia la FASE 2 dei test sul PEG-PAL (letta 9208 volte)
28/09/09KUVAN: Disponibile anche in Italia (letta 6217 volte)
29/08/09La ricerca biomedica italiana sulle malattie rare (letta 5141 volte)
14/04/09Glicomacropeptide: Una ricerca annuncia nuove possibilità per i soggetti PKU (letta 12936 volte)
09/03/09KUVAN: le caratteristiche del prodotto in vendita (letta 7400 volte)
02/03/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (3/3) (letta 7721 volte)
21/01/09Un nuovo farmaco promette una dieta normale ai pazienti PKU (letta 8262 volte)
18/01/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (2/3) (letta 6498 volte)
16/12/08KUVAN: autorizzazione alla vendita in Europa (letta 5632 volte)
15/12/08Maratona Telethon 2008 (letta 5029 volte)
26/11/08KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (1/3) (letta 6136 volte)
24/10/08La terapia genica (letta 6471 volte)
29/09/08KUVAN: Primi passi in Europa (letta 5867 volte)
08/09/08Le malattie rare e i farmaci orfani (letta 7855 volte)
05/09/08KUVAN: Un video ne pubblicizza l'uso (letta 6402 volte)
18/06/08Studio sul trattamento dietetico di adulti con fenilchetonuria non trattata e grave disabilità (letta 10914 volte)
13/06/08Screening sulle malattie metaboliche ereditarie nei bambini (letta 5999 volte)
26/05/08La BioMarin inizia la Fase 1 degli studi clinici sul PEG-PAL (letta 4982 volte)
02/05/08Scritte le "mappe geografiche" del metabolismo umano (letta 5255 volte)
30/03/08Il Servizio Sanitario Nazionale e la PKU (letta 8464 volte)
26/03/08A Napoli, un programma di ricerca sullo screening neonatale metabolico allargato (letta 6641 volte)
04/03/08Memoria a breve termine, dopamina e fenilchetonuria (letta 12135 volte)
12/02/08Le diverse forme di iperfenilalaninemia (letta 17673 volte)
11/02/08Iperfenilalaninemia: uno studio clinico sonospettrografico del pianto neonatale (letta 7026 volte)
28/01/08Finanziaria 2008: da sangue test per 40 malattie (letta 5406 volte)
11/01/08La storia della ricerca sulla fenilchetonuria (letta 15185 volte)
09/01/08Il trattamento con sapropterina è adatta a tutti i soggetti con fenilchetonuria ? (letta 5836 volte)
08/01/08Recommendations for Dietitians: Dietary Adjustments and BH4 Responsiveness (letta 5149 volte)
19/12/07Telethon 2007: realizzati oltre 30 milioni di euro  (letta 4896 volte)
16/12/07La FDA approva il farmaco Kuvan della BIOMARIN  (letta 8292 volte)
13/12/07Come si effettua lo screening: il test di Guthrie (letta 31807 volte)
14/10/07Lo screening neonatale metabolico allargato e la spettrometria di massa tandem (letta 10906 volte)

 
Accessibilità

 
Siti amici
 

PKUinfo

E' nato PKUinfo, è un sistema aperto e collaborativo per la raccolta e la pubblicazione veloce (Wiki) di informazioni sulla fenilchetonuria, che permette chiunque di aggiungere contenuti, come in un forum, ma anche di modificare ed integrare i contenuti proposti da altri utenti.


 
     



 
Sondaggio
Qual'è la tua età ?





Voti: 145 | Commenti: 0


 
Statistiche

(dal 01/12/2007)

 
Blogroll