09
Mar
2009
KUVAN: le caratteristiche del prodotto in vendita
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Sul sito dell´Agenzia Europea per i Medicinali (EMEA), l´agenzia che si occupa, tra l´altro, di concedere l´autorizzazione alla commercializzazione dei farmaci in Europa, è disponibile un documento (in lingua italiana) che riproduce il contenuto del foglio illustrativo del KUVAN ed altre interessanti informazioni.


Che cosa è il KUVAN e a che cosa serve
Il Kuvan è una copia sintetica di una sostanza presente nel nostro corpo e denominata tetraidrobiopterina (BH4). Lo scopo della molecola BH4 è quello di aiutare il corpo ad utilizzare un amminoacido detto fenilalanina per trasformarla in un altro amminoacido chiamato tirosina. Il Kuvan è usato per il trattamento dell´iperfenilalaninemia (HPA) o fenilchetonuria (PKU), dovuti a livelli di fenilalanina nel sangue insolitamente elevati, che possono essere dannosi. Il Kuvan riduce questi livelli in alcuni pazienti che rispondono al BH4 e può aiutare ad aumentare la quantità di fenilalanina che può essere inclusa nella dieta alimentare. Il Kuvan è inoltre usato nel trattamento di una malattia congenita denominata deficienza di BH4, in cui il nostro organismo non produce abbastanza BH4. A causa di livelli molto bassi di BH4 la fenilalanina non viene utilizzata in maniera appropriata e i suoi livelli aumentano determinando effetti dannosi. Sostituendo la BH4 che il nostro organismo non produce, Kuvan riduce gli effetti dannosi dell´eccesso di fenilalanina nel sangue ed aumenta la tolleranza della fenilalanina nella dieta alimentare.

Indicazioni terapeutiche
Il Kuvan è indicato per il trattamento dell´iperfenilalaninemia (HPA) in pazienti adulti e pediatrici al di sopra dei 4 anni di età affetti da fenilchetonuria (PKU) che hanno mostrato una risposta a tale trattamento. Il Kuvan è anche indicato per il trattamento dell´iperfenilalaninemia (HPA) in pazienti adulti e pediatrici con carenza di tetraidrobiopterina (BH4) che hanno mostrato una risposta al trattamento.

Avvertenze speciali e precauzioni di impiego
E´ ben indicato che i pazienti trattati con Kuvan devono continuare una dieta alimentare con livelli ridotti di fenilalanina e devono sottoporsi regolarmente a controlli clinici (come misurazione di livelli plasmatici di fenilalanina e tirosina , nutrienti assunti, sviluppo psicomotorio) e che i dati relativi all´utilizzo a lungo termine di Kuvan sono limitati.

Determinazione della risposta al trattamento
La risposta al trattamento è determinata da una diminuzione della fenilalanina nel sangue in seguito al trattamento con Kuvan. L´assunzione di fenilalanina attraverso la dieta alimentare deve essere mantenuta ad un livello costante durante questo periodo.
È possibile definire soddisfacente una risposta in caso di una riduzione ≥30 per cento del livello di fenilalanina nel sangue oppure in caso di conseguimento degli obiettivi terapeutici definiti per un paziente singolo dal medico curante relativamente al livello di fenilalanina nel sangue. I pazienti che non raggiungono questi livelli di risposta entro il periodo di prova di un mese precedentemente illustrato devono essere considerati non reattivi e non devono essere trattati con Kuvan.

Efficacia clinica
La Fase III del programma di sviluppo clinico per Kuvan comprendeva due studi randomizzati controllati verso placebo effettuati su pazienti affetti da PKU. I risultati di questi studi hanno dimostrato l´efficacia di Kuvan nel ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue e nell´aumentare la tolleranza alla fenilalanina assunta mediante la dieta alimentare. In 88 soggetti con PKU scarsamente controllata e che possedevano al momento dello screening elevati livelli di fenilalanina nel sangue, sapropterina dicloridrato 10 mg/kg/giorno ha ridotto significativamente i livelli di fenilalanina nel sangue rispetto ai pazienti trattati con il solo effetto placebo. In un altro studio controllato con placebo della durata di 10 settimane, 45 pazienti affetti da PKU con livelli di fenilalanina nel sangue controllati mediante un regime alimentare a bassissimo contenuto di fenilalanina (fenilalanina nel sangue ≤480 umol/L al momento dell´inserimento nello studio) sono stati randomizzati in base a una proporzione di 3:1 per essere trattati con sapropterina dicloridrato 20 mg/kg/giorno (n=33) o mediante placebo (n=12). Dopo 3 settimane di trattamento con sapropterina dicloridrato 20 mg/kg/giorno, i livelli di fenilalanina nel sangue erano significativamente calati. Dopo 3 settimane, i soggetti di entrambi i gruppi, sia quello trattato con sapropterina che quello trattato con placebo, hanno continuato ad essere sottoposti al proprio regime alimentare a basso contenuto di fenilalanina e l´assunzione di fenilalanina mediante la dieta alimentare veniva aumentato o diminuito mediante l´utilizzo di integratori standard di fenilalanina con l´obiettivo di mantenere i livelli di fenilalanina nel sangue <360 umol/L. Si è riscontrata una significativa differenza nella tolleranza alla fenilalanina assunta mediante dieta alimentare tra il gruppo sottoposto a trattamento con sapropterina e quello trattato con
placebo.

Documenti di approfondimento:
Relazione pubblica di valutazione europea sul Kuvan

Fonte: Agenzia Europea per i Medicinali (EMEA)

Scarica il documento completo (PDF - 217 Kb).

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