09
Mar
2009
KUVAN: le caratteristiche del prodotto in vendita
(letta 7401 volte)Visualizza come PDF Segnala questa notizia Stampa questa notizia
Sul sito dell´Agenzia Europea per i Medicinali (EMEA), l´agenzia che si occupa, tra l´altro, di concedere l´autorizzazione alla commercializzazione dei farmaci in Europa, è disponibile un documento (in lingua italiana) che riproduce il contenuto del foglio illustrativo del KUVAN ed altre interessanti informazioni.


Che cosa è il KUVAN e a che cosa serve
Il Kuvan è una copia sintetica di una sostanza presente nel nostro corpo e denominata tetraidrobiopterina (BH4). Lo scopo della molecola BH4 è quello di aiutare il corpo ad utilizzare un amminoacido detto fenilalanina per trasformarla in un altro amminoacido chiamato tirosina. Il Kuvan è usato per il trattamento dell´iperfenilalaninemia (HPA) o fenilchetonuria (PKU), dovuti a livelli di fenilalanina nel sangue insolitamente elevati, che possono essere dannosi. Il Kuvan riduce questi livelli in alcuni pazienti che rispondono al BH4 e può aiutare ad aumentare la quantità di fenilalanina che può essere inclusa nella dieta alimentare. Il Kuvan è inoltre usato nel trattamento di una malattia congenita denominata deficienza di BH4, in cui il nostro organismo non produce abbastanza BH4. A causa di livelli molto bassi di BH4 la fenilalanina non viene utilizzata in maniera appropriata e i suoi livelli aumentano determinando effetti dannosi. Sostituendo la BH4 che il nostro organismo non produce, Kuvan riduce gli effetti dannosi dell´eccesso di fenilalanina nel sangue ed aumenta la tolleranza della fenilalanina nella dieta alimentare.

Indicazioni terapeutiche
Il Kuvan è indicato per il trattamento dell´iperfenilalaninemia (HPA) in pazienti adulti e pediatrici al di sopra dei 4 anni di età affetti da fenilchetonuria (PKU) che hanno mostrato una risposta a tale trattamento. Il Kuvan è anche indicato per il trattamento dell´iperfenilalaninemia (HPA) in pazienti adulti e pediatrici con carenza di tetraidrobiopterina (BH4) che hanno mostrato una risposta al trattamento.

Avvertenze speciali e precauzioni di impiego
E´ ben indicato che i pazienti trattati con Kuvan devono continuare una dieta alimentare con livelli ridotti di fenilalanina e devono sottoporsi regolarmente a controlli clinici (come misurazione di livelli plasmatici di fenilalanina e tirosina , nutrienti assunti, sviluppo psicomotorio) e che i dati relativi all´utilizzo a lungo termine di Kuvan sono limitati.

Determinazione della risposta al trattamento
La risposta al trattamento è determinata da una diminuzione della fenilalanina nel sangue in seguito al trattamento con Kuvan. L´assunzione di fenilalanina attraverso la dieta alimentare deve essere mantenuta ad un livello costante durante questo periodo.
È possibile definire soddisfacente una risposta in caso di una riduzione ≥30 per cento del livello di fenilalanina nel sangue oppure in caso di conseguimento degli obiettivi terapeutici definiti per un paziente singolo dal medico curante relativamente al livello di fenilalanina nel sangue. I pazienti che non raggiungono questi livelli di risposta entro il periodo di prova di un mese precedentemente illustrato devono essere considerati non reattivi e non devono essere trattati con Kuvan.

Efficacia clinica
La Fase III del programma di sviluppo clinico per Kuvan comprendeva due studi randomizzati controllati verso placebo effettuati su pazienti affetti da PKU. I risultati di questi studi hanno dimostrato l´efficacia di Kuvan nel ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue e nell´aumentare la tolleranza alla fenilalanina assunta mediante la dieta alimentare. In 88 soggetti con PKU scarsamente controllata e che possedevano al momento dello screening elevati livelli di fenilalanina nel sangue, sapropterina dicloridrato 10 mg/kg/giorno ha ridotto significativamente i livelli di fenilalanina nel sangue rispetto ai pazienti trattati con il solo effetto placebo. In un altro studio controllato con placebo della durata di 10 settimane, 45 pazienti affetti da PKU con livelli di fenilalanina nel sangue controllati mediante un regime alimentare a bassissimo contenuto di fenilalanina (fenilalanina nel sangue ≤480 umol/L al momento dell´inserimento nello studio) sono stati randomizzati in base a una proporzione di 3:1 per essere trattati con sapropterina dicloridrato 20 mg/kg/giorno (n=33) o mediante placebo (n=12). Dopo 3 settimane di trattamento con sapropterina dicloridrato 20 mg/kg/giorno, i livelli di fenilalanina nel sangue erano significativamente calati. Dopo 3 settimane, i soggetti di entrambi i gruppi, sia quello trattato con sapropterina che quello trattato con placebo, hanno continuato ad essere sottoposti al proprio regime alimentare a basso contenuto di fenilalanina e l´assunzione di fenilalanina mediante la dieta alimentare veniva aumentato o diminuito mediante l´utilizzo di integratori standard di fenilalanina con l´obiettivo di mantenere i livelli di fenilalanina nel sangue <360 umol/L. Si è riscontrata una significativa differenza nella tolleranza alla fenilalanina assunta mediante dieta alimentare tra il gruppo sottoposto a trattamento con sapropterina e quello trattato con
placebo.

Documenti di approfondimento:
Relazione pubblica di valutazione europea sul Kuvan

Fonte: Agenzia Europea per i Medicinali (EMEA)

Scarica il documento completo (PDF - 217 Kb).

(Parole chiavi: biomarin epar farmaci kuvan ricerca )


<< Notizia precedenteNotizia successiva >>

Altre notizie di questa categoria
30/11/09Cosa accade ai soggetti PKU precocemente trattati, in età adulta ? (letta 9996 volte)
14/10/09I primi risultati sulla mappatura dei malati rari in Italia (letta 6985 volte)
28/09/09La BioMarin inizia la FASE 2 dei test sul PEG-PAL (letta 9208 volte)
28/09/09KUVAN: Disponibile anche in Italia (letta 6218 volte)
29/08/09La ricerca biomedica italiana sulle malattie rare (letta 5141 volte)
14/04/09Glicomacropeptide: Una ricerca annuncia nuove possibilità per i soggetti PKU (letta 12936 volte)
02/03/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (3/3) (letta 7721 volte)
21/01/09Un nuovo farmaco promette una dieta normale ai pazienti PKU (letta 8262 volte)
18/01/09KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (2/3) (letta 6498 volte)
16/12/08KUVAN: autorizzazione alla vendita in Europa (letta 5632 volte)
15/12/08Maratona Telethon 2008 (letta 5029 volte)
26/11/08KUVAN: è realmente efficace e sicuro ? (1/3) (letta 6137 volte)
24/10/08La terapia genica (letta 6471 volte)
29/09/08KUVAN: Primi passi in Europa (letta 5867 volte)
08/09/08Le malattie rare e i farmaci orfani (letta 7855 volte)
05/09/08KUVAN: Un video ne pubblicizza l'uso (letta 6402 volte)
18/06/08Studio sul trattamento dietetico di adulti con fenilchetonuria non trattata e grave disabilità (letta 10914 volte)
13/06/08Screening sulle malattie metaboliche ereditarie nei bambini (letta 5999 volte)
26/05/08La BioMarin inizia la Fase 1 degli studi clinici sul PEG-PAL (letta 4982 volte)
02/05/08Scritte le "mappe geografiche" del metabolismo umano (letta 5255 volte)
30/03/08Il Servizio Sanitario Nazionale e la PKU (letta 8464 volte)
26/03/08A Napoli, un programma di ricerca sullo screening neonatale metabolico allargato (letta 6641 volte)
04/03/08Memoria a breve termine, dopamina e fenilchetonuria (letta 12135 volte)
12/02/08Le diverse forme di iperfenilalaninemia (letta 17673 volte)
11/02/08Iperfenilalaninemia: uno studio clinico sonospettrografico del pianto neonatale (letta 7027 volte)
28/01/08Finanziaria 2008: da sangue test per 40 malattie (letta 5406 volte)
11/01/08La storia della ricerca sulla fenilchetonuria (letta 15185 volte)
09/01/08Il trattamento con sapropterina è adatta a tutti i soggetti con fenilchetonuria ? (letta 5836 volte)
08/01/08Recommendations for Dietitians: Dietary Adjustments and BH4 Responsiveness (letta 5150 volte)
19/12/07Telethon 2007: realizzati oltre 30 milioni di euro  (letta 4896 volte)
16/12/07La FDA approva il farmaco Kuvan della BIOMARIN  (letta 8292 volte)
13/12/07Come si effettua lo screening: il test di Guthrie (letta 31807 volte)
28/11/07Novità sulla ricerca dalla BIOMARIN (letta 8190 volte)
14/10/07Lo screening neonatale metabolico allargato e la spettrometria di massa tandem (letta 10906 volte)

 
Accessibilità

 
Siti amici
 

PKUinfo

E' nato PKUinfo, è un sistema aperto e collaborativo per la raccolta e la pubblicazione veloce (Wiki) di informazioni sulla fenilchetonuria, che permette chiunque di aggiungere contenuti, come in un forum, ma anche di modificare ed integrare i contenuti proposti da altri utenti.


 
     



 
Sondaggio
Qual'è la tua età ?





Voti: 145 | Commenti: 0


 
Statistiche

(dal 01/12/2007)

 
Blogroll